パーキンソン病が治る時代はやってくる?注目される2つの先進的治⑦

②iPS細胞を利用した治療
iPS細胞は「人工多能性幹細胞」とも呼ばれており、体の細胞に特定の遺伝子を導入することで作られる細胞です。

iPS細胞はあらゆる種類の細胞に変化でき、秩序正しく増え続ける能力があるために、さまざまな治療に応用されてきました。

パーキンソン病の治療は投薬やリハビリテーションが主流でしたが、近年このiPS細胞を使った新たな治療法が注目されています。
万能細胞としても知られるiPS細胞は、遺伝子治療と異なる手法として開発され、現在では医師主導の治験も進められています。

iPS細胞とは
iPS細胞は皮膚や血液などの体細胞に因子を導入して培養することで、組織・臓器の細胞に分化できる細胞です。

遺伝子治療では運び屋であるアデノ随伴ウイルスの力を借りて酵素を作り出す遺伝子を脳内に注入しますが、iPS細胞治療では体細胞から作り出した前駆細胞を直接移植します。

2018年10月には京都大学が世界で初めてiPS細胞から誘導したドーパミン神経前駆細胞を脳内に移植する治験が行われ、7例を2年間にわたって観察しました。

すでに安全性と有効性が確認されており、健常人ドナーから得られた健康な体細胞を用いたストックを使って治験が進められています。

iPS細胞を利用した治療で期待できること
2018年の治験で得られた成果として、投薬治療によって症状の改善・緩和がみられなかった患者さんにドーパミン神経細胞を移植し、2年間観察したところ、行動解析について症状の改善が確認できました。

当初はドーパミンの補充を目的とした治療のため、ドーパミンに対する反応が失われた方は対象となっていませんでした。

しかし、現在では多くの大学病院や研究機関がiPS細胞治療に参加し、数百名以上のパーキンソン病患者から細胞を採取し、順次作成したiPS細胞を使って解析を進めています。

2023年12月には米国カリフォルニア大学サンディエゴ校がパーキンソン病の治験をスタートしており、世界中から症例が集まることによって、本格的な実用化が進むと期待されています。［2］

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参考：京都大学 iPS細胞研究所「米国における「iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞を用いたパーキンソン病治療」に関する医師主導治験開始のお知らせ」